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DOI 10.1706/2617.26917 Scarica il PDF (99,8 kb)
Politiche sanitarie 2016;17(4):217-223



Verso una normativa europea per la cooperazione permanente in HTA?
In discussione le possibili strategie
Luciana Ballini
Agenzia Sanitaria e Sociale Regionale, Regione Emilia-Romagna; Azienda USL di Reggio Emilia

Riassunto. A due anni di distanza dall’insediamento dell’Health technology assessment network della Commissione europea, la DG-Santé della Commissione europea ha pubblicato un documento strutturato (Inception impact assessment) sul rafforzamento della cooperazione europea in HTA e avviato una consultazione pubblica sulle possibili strategie e azioni che l’Unione dovrà intraprendere per il raggiungimento dell’obiettivo. L’iniziativa si propone - nel rispetto del principio di sussidiarietà - di ridurre la duplicazione di sforzi di agenzie di HTA e industria, promuovere la convergenza di procedure e metodologie, incrementare il riutilizzo delle valutazioni collaborative e assicurare sostenibilità a lungo termine alla cooperazione. In questo contributo si approfondiscono le ragioni dell’importanza di questa azione.

Parole chiave. Cooperazione, health technology assessment, politiche sanitarie.


Abstract. Two years after the setting up of the Health technology assessment network by the European Commission, DG-Santé of the European Commission published a structured document (Inception impact assessment) concerning the strengthening of the European cooperation in HTA and started a public consultation on the possible strategies and measures that the European Union should take to achieve the target. In accordance with the principle of subsidiarity, the initiative is aimed at reducing the duplication of efforts of the HTA agencies and industry, at promoting the meeting of procedures and methodologies, at increasing the re-use of the collaborative assessments and at ensuring a long-term sustainability of the cooperation. In this paper we analyze the reasons why this measure is important.

Key words. Cooperation, health policy, health technology assessment.



Nell’ottobre del 2014 il neoinsediato Health technology assessment network della Commissione europea, disciplinato dalla Direttiva europea sull’assistenza sanitaria transfrontaliera (EU 2011/24), ha pubblicato un documento sulla strategia per una cooperazione europea in tema di HTA. Il documento, finalizzato a definire la visione strategica, ribadiva il valore aggiunto di una cooperazione europea in termini di: maggiore coerenza tra gli Stati membri nell’utilizzo dell’HTA come strumento di supporto a politiche sanitarie per scelte assistenziali eque, sostenibili e basate sulle evidenze scientifiche; maggiore efficienza e uso ottimale delle risorse; maggiore opportunità per attività scientifiche collaborative supportate da metodologie condivise unite a esperienza e capacità equiparabili.
Riconoscendo che, per il successo dell’iniziativa, la cooperazione deve essere in grado di rispondere alle esigenze di diversi destinatari – politici, enti finanziatori, professionisti, pazienti, enti regolatori e produttori di tecnologie sanitarie – l’HTA network invitava i destinatari, le autorità nazionali e le agenzie di HTA degli Stati membri a collaborare con la Commissione europea per la costruzione della futura cooperazione. Il network si impegnava ad esplorare modelli per la sostenibilità a lungo temine considerando diverse opportunità di finanziamento e modalità operative tali da garantire una sinergia tra le attività collaborative e quelle nazionali e regionali.
A due anni di distanza la DG-Santé della Commissione europea ha pubblicato un Inception impact assessment* sul rafforzamento della cooperazione europea in HTA e avviato una consultazione pubblica sulle possibili strategie e azioni che l’Unione dovrà intraprendere per il raggiungimento dell’obiettivo. Un Impact assessment è un documento strutturato attraverso il quale la Commissione europea propone azioni, iniziative e politiche dell’Unione, che abbiano probabili e significative ricadute economiche, sociali ed ambientali. Come indicato nella guida alla stesura delle normative dell’Unione, il documento deve contenere: la definizione del problema; le ragioni per un intervento dell’Unione europea; gli obiettivi; le opzioni percorribili per raggiungere gli obiettivi; le ricadute economiche, sociali ed ambientali delle diverse opzioni sulle piccole e medie imprese e sulla competitività, specificando in che misura e in che modo queste conseguenze ricadranno su imprese, cittadini, lavoratori, consumatori e amministrazioni pubbliche; un confronto tra le diverse opzioni e – infine - come l’impatto verrà monitorato e valutato. Il documento deve essere sottoposto ad un intensivo e prolungato processo di consultazione con conseguenti modifiche, in quanto qualsiasi nuova iniziativa deve ricevere una validazione politica prima che le azioni operative e concrete siano avviate. In linea con questa procedura il documento è stato pubblicato sul sito della Commissione europea, che ha avviato la consultazione pubblica con inizio il 21 ottobre 2016 e termine il 13 gennaio 2017.
Nell’inquadramento generale della proposta viene rammentato che la spesa sanitaria europea ammonta a circa 1300 miliardi l’anno, di cui 220 miliardi per farmaci e 100 miliardi per dispositivi medici, e che gli Stati membri necessitano di strumenti per migliorare l’efficienza della spesa sanitaria, indirizzandola verso tecnologie sanitarie efficaci, fornendo al contempo uno stimolo all’innovazione con elevato valore aggiunto. L’HTA è individuato come strumento chiave per supportare il raggiungimento di entrambi gli obiettivi, in quanto deputato alla valutazione comparativa del valore delle tecnologie sanitarie e alla segnalazione dei bisogni assistenziali insoddisfatti alle industrie che sviluppano tecnologie.
In maniera più o meno strutturata a seconda dei paesi, l’HTA si inserisce tra il processo regolatorio di autorizzazione al mercato e il processo per la rimborsabilità e la negoziazione dei prezzi. Gli Stati membri hanno formalmente riconosciuto l’importanza di sottoporre le tecnologie sanitarie approvate dagli enti regolatori ad una ulteriore valutazione comparativa per definirne il beneficio clinico-assistenziale aggiuntivo rispetto a quanto già disponibile nei sistemi sanitari nazionali e regionali. Questo riconoscimento, unito all’adesione degli Stati membri all’ HTA Network della Commissione europea, sono alla base di questa iniziativa per il rafforzamento della cooperazione europea in HTA.
Al fine di fornire un quadro politico di riferimento e argomentare l’opportunità di una iniziativa di tipo legislativo, il documento della Commissione europea fa riferimento ai numerosi atti della Commissione, del Consiglio e del Parlamento europeo, nei quali gli Stati membri esprimono un deciso orientamento verso il consolidamento della cooperazione in HTA e il Parlamento europeo dà mandato alla Commissione di sviluppare una proposta. Gli atti citati documentano la volontà dei principali interlocutori di vedere realizzata la cooperazione in HTA riportando:
• l’impegno assunto dalla Commissione verso l’introduzione di una iniziativa in tema di HTA con l’intento di rafforzare il mercato delle tecnologie sanitarie;
• la richiesta da parte delle associazioni europee di pazienti, professionisti e organizzazioni sanitarie di un maggiore coinvolgimento nei processi di valutazione, al fine di garantire un accesso tempestivo ed equo alle innovazioni efficaci;
• le richieste delle associazioni dell’industria farmaceutica per lo sviluppo di iniziative che migliorino la coerenza tra i requisiti di evidenze scientifiche imposti dagli Stati membri e la garanzia che le valutazioni collaborative, una volta sviluppate, vengano prese in considerazione nei processi decisionali nazionali;
• l’invito delle organizzazioni rappresentati le industrie biomedicali a che una iniziativa europea in HTA tenga conto delle specificità del settore.

L’iniziativa è pertanto ritenuta necessaria con la consapevolezza che il supporto dei diversi interlocutori che la richiedono dipenderà dalla sua funzionalità e livello di ambizione oltre che dall’ineludibile rispetto per le competenze nazionali in tema di politiche di prezzi e rimborsabilità.
L’avvio dell’iniziativa è ritenuto necessario anche in virtù del fatto che nel 2020 terminerà il finanziamento destinato alla rete europea di agenzie di HTA (EUnetHTA), che ha totalizzato circa 35 milioni di euro nel corso di 10 anni e tre Joint Action. Ad oggi EUnetHTA ha conseguito buona parte dei risultati attesi. Con la prima Joint Action è stata istituita e consolidata la rete europea di agenzie di HTA; sono stati sviluppati strumenti di supporto alla produzione collaborativa di valutazioni comparative di efficacia e sicurezza; sono state definite metodologie condivise che hanno contribuito a superare alcune delle barriere alla cooperazione. Durante la Joint Action 2 sono stati portati a termine progetti pilota di valutazione di farmaci e dispositivi medici innovativi e approcci valutativi per l’intero ciclo di vita di una tecnologia sanitaria in collaborazione con le industrie produttrici. Con la Joint Action 3 verranno portate a regime le attività di valutazione in un’ottica di sostenibilità a lungo termine e individuate le strategie per migliorare il riutilizzo a livello locale delle informazioni prodotte a livello europeo. A pochi mesi dall’avvio della Joint Action 3 appare pertanto opportuno decidere come meglio valorizzare tale investimento, perché – nonostante i risultati ottenuti – sono evidenti importanti limiti.
Secondo quanto riportato nell’Inception impact assessment persistono quattro limiti principali che impediscono di sfruttare pienamente i potenziali benefici della cooperazione nella sua forma attuale. Il primo limite risiede nel fatto che le agenzie di HTA, nonostante cooperino  nello sviluppo di metodologie comuni e valutazioni HTA congiunte, possono decidere se ripetere lo stesso processo in parallelo a livello locale e se riutilizzare o meno il lavoro già fatto. Inoltre è l’industria a decidere se e quando sottoporre una tecnologia alla valutazione collaborativa, con la possibilità di privilegiare prodotti ad alto potenziale di profitti rispetto a quelli ad alto potenziale di benefici per i pazienti. Nei fatti, quindi, l’attività collaborativa non evita duplicazioni ed è soggetta a logiche di mercato.
Il secondo limite è imputato alle significative differenze procedurali adottate dagli Stati membri e dalla diversità nella capacità amministrativa. Le agenzie di HTA hanno collocazioni istituzionali differenti con conseguente variabile tipologia di valutazioni: alcune agenzie sono incaricate di fornire raccomandazioni o linee di indirizzo, mentre altre di produrre rapporti con conclusioni legalmente vincolanti. Le agenzie differiscono anche per gamma di tecnologie valutate (alcune si occupano solo di farmaci, altre solo di dispositivi medici, alcune tutte le tipologie) e le diverse procedure amministrative causano differenze sostanziali nella tempistica delle valutazioni rispetto all’entrata nel mercato delle tecnologie. Oltre alle differenze procedurali, persistono importanti differenze metodologiche di valutazione (terzo limite), che sono alla base della varietà di dati ed evidenze scientifiche richieste all’industria, con conseguente discrepanza di esito delle valutazioni. Questa frammentazione non fornisce un contesto prevedibile per gli investimenti, penalizzando soprattutto le piccole e medie imprese. Infine il quarto limite consiste nell’insostenibilità di un finanziamento permanente da parte della Commissione europea per la cooperazione in HTA che, senza questo finanziamento, rischia di esaurirsi. La Commissione propone, quindi, un’iniziativa dell’Unione europea che potrebbe risolvere le problematiche sopraelencate, senza la pretesa di eliminare le difformità di accesso alle tecnologie innovative, in quanto le decisioni in tema di prezzi, rimborsabilità ed erogabilità delle prestazioni sanitarie rimarrebbero responsabilità degli Stati membri.
Con l’obiettivo generale di rafforzare e rendere sostenibile la cooperazione europea in HTA, di assicurare un miglior funzionamento del mercato interno delle tecnologie sanitarie e di contribuire ad un elevato livello di protezione della salute, l’iniziativa europea si propone – nel rispetto del principio di sussidiarietà – di ridurre la duplicazione di sforzi di agenzie di HTA e industria, promuovere convergenza di procedure e metodologie, incrementare il riutilizzo delle valutazioni collaborative e assicurare sostenibilità a lungo termine alla cooperazione.
Il documento presenta cinque opzioni percorribili e ne discute brevemente le implicazioni economiche, legali e sociali. Le cinque opzioni – riportate in forma riassuntiva nella tabella alla pagina successiva– sono le seguenti:
1. status quo e termine della cooperazione dopo il 2020 (durata della Joint Action 3);
2. cooperazione volontaria a lungo termine dopo il 2020;
3. cooperazione limitata alla raccolta, condivisione e utilizzo di strumenti e dati comuni;
4. cooperazione vincolata alla produzione e riutilizzo di rapporti congiunti di valutazione di efficacia relativa limitata agli aspetti clinici (REA - Relative effectiveness assessment)
5. cooperazione vincolata alla produzione e riutilizzo di rapporti congiunti di HTA con inclusi gli aspetti economici, organizzativi, sociali, etici e legali (Full HTA reports).

Le prime due opzioni rappresentano entrambe una continuità rispetto alla situazione attuale di cooperazione su base volontaria e di dipendenza dal finanziamento dell’Unione europea, mentre le rimanenti tre opzioni, di crescente complessità, propongono modelli che tendono alla convergenza ed armonizzazione delle attività HTA degli Stati membri fino a prefigurare: una struttura centrale permanente responsabile di gestione, coordinamento, produzione collaborativa e follow-up dei rapporti di HTA; una base normativa che vincoli gli Stati membri alla cooperazione e riutilizzo dei prodotti; un meccanismo di finanziamento che coinvolga l’Unione europea, le industrie produttrici di tecnologie sanitarie e gli Stati membri.
Nonostante nel documento vengano discussi potenziali vantaggi e limiti di ogni opzione, quelle più radicali e innovative sono ritenute a maggior probabilità di successo rispetto agli obiettivi dell’iniziativa e, soprattutto, rispetto alle politiche dell’Unione con le quali l’iniziativa dovrà risultare coerente. In particolare, il documento cita la strategia per il supporto del mercato interno, a sostegno della quale l’iniziativa dovrebbe contribuire a ridurre le differenze di approccio alla valutazione che condiziona l’accesso alle tecnologie sanitarie. L’iniziativa dovrebbe anche coadiuvare l’Unione nell’assistere gli Stati membri a conservare e perseguire stabilità e sostenibilità, promuovendo decisioni scientificamente robuste sull’allocazione delle risorse. Infine dovrebbe sostenere le politiche per la ricerca e l’innovazione, promuovendo l’HTA come strumento per indurre le imprese (principalmente le piccole e medie imprese) ad investire in innovazioni con benefici terapeutici significativi per i pazienti, tralasciando quelle con valore aggiunto limitato o nullo. L’iniziativa dovrà anche risultare allineata alle 10 priorità politiche della Commissione, in particolare alla politica per l’incremento dei posti di lavoro, la crescita e gli investimenti – migliorando la prevedibilità del quadro normativo – e alla politica per un mercato interno più equo e più robusto che rafforzi la propria base industriale. Infine dovrà allinearsi alla mission, assegnata al Commissario europeo per la salute, di supportare gli Stati membri nel sostenere la sfida che la scelta per tecnologie sanitarie sempre più complesse e costose pone in un momento di forte pressione per le finanze pubbliche.
L’assunto di fondo dell’iniziativa può essere riassunto come segue: se nuove e promettenti idee e invenzioni vengono tradotte velocemente in tecnologie sanitarie innovative ed efficaci, all’interno di sistemi sanitari in grado di comprenderne tempestivamente l’elevato beneficio aggiuntivo per i pazienti che ne usufruirebbero in maniera equa e rapida, la salute pubblica e la sostenibilità dei sistemi sanitari si rafforzerebbero, come anche la forza imprenditoriale delle piccole e medie imprese, con conseguente crescita e sviluppo per l’Unione europea. Questo assunto non è ancora stato dimostrato, ma la consultazione pubblica appena avviata, se riuscirà a suscitare un’ampia partecipazione e risposta dall’intera gamma di interlocutori dell’intera Unione europea coinvolti, potrebbe rappresentare un banco di prova per la solidità politica di una tale visione, prima di sottoporla alla prova dei fatti.












Note
*http://ec.europa.eu/health/technology_assessment/consultations/cooperation_hta_en.htm.